随着小核酸药物研发技术的快速发展，化学修饰和核苷酸序列设计作为关键技术环节，对药物的稳定性、靶向性和疗效具有重要影响。为规范小核酸药物的研发与生产，推动行业高质量发展，近日，由中国国际经济技术合作促进会标准化工作委员会（以下简称“国促会标委会”）联合通标中研标准化技术研究院共同组织的《小核酸药物化学修饰技术要求》《小核酸药物核苷酸序列设计技术规程》两项团体标准审查会成功召开。
会议由国促会标委会标准部王晓姝主持，标委会标准起草组副组长、标准部副主任顾中豪出席会议。石药集团核酸药物研究院、中国科学院上海营养与健康研究所、北京大学药学院、天津全和诚科技有限责任公司、成都先导药物开发股份有限公司、芜湖华仁科技有限公司、河北工业大学创新研究院（石家庄）、澳门科技大学、上海科泽永欣生物科技有限公司、上海益诺思生物技术股份有限公司、北京君全智药生物科技有限公司、佑嘉（杭州）生物医药科技有限公司、天津南开和成科技有限公司、上海兆维科技发展有限公司、北京睿博解码生物科技有限公司、武汉糖智药业有限公司、通标中研标准化技术研究院等单位代表及相关行业专家参加本次审查会。
会上，王晓姝就国促会成立以来的发展情况及工作内容进行详细介绍，对《小核酸药物化学修饰技术要求》《小核酸药物核苷酸序列设计技术规程》两项团体标准的立项背景、编制情况、编制原则与框架、主要技术内容等向专家组和参编单位进行汇报说明，充分考虑不同企业在化学修饰和序列设计方面存在的差异，对标准进行进一步的修改和完善，旨在为行业提供统一的技术准则，使标准更加科学、合理和可行。
在标准讨论环节，行业专家和参编单位代表围绕《小核酸药物化学修饰技术要求》《小核酸药物核苷酸序列设计技术规程》两项团体标准的范围、规范性引用文件、术语和定义、基本原则、小核酸化学修饰概述、核苷酸序列设计理论基础等内容进行全面审查，一致认为该标准以行业现有相关技术指标和要求为基础，以综合性、系统性为原则，明确了化学修饰的修饰度、纯度等指标要求，以及序列设计的特异性、稳定性等评估标准，有助于提高产品质量和安全性，降低不良反应的发生风险，保障患者用药安全。专家组表示，编制这两项标准是构建小核酸药物全产业链生态的关键一步，既可以解决当前行业技术分散、质量参差的痛点，又能为未来技术迭代预留空间，最终实现从“跟跑”到“领跑”的跨越。
会议最后，顾中豪副主任对本次会议进行总结发言。他表示，小核酸药物研发涉及化学、生物学、药学等多学科交叉，需要制定统一的标准促进产学研用协同创新，加速技术转化和产业化进程。本次审查的这两项团体标准，其发布及实施能够帮助企业更好地控制产品质量和成本，提高生产效率和市场响应速度。同时，标准化的产品更容易获得市场认可和信任，促使企业不断引进更先进的设备和技术，推动小核酸药物行业向高端化、智能化、绿色化方向发展。
此前，国家发展改革委曾印发《“十四五”生物经济发展规划》等政策文件，明确支持生物医药创新，推动小核酸药物等前沿领域的技术标准和规范制定。此次审查会，与会专家和企业代表对小核酸药物的化学修饰和核苷酸序列设计进行严格规范，从源头上保障了药物的质量和安全性，推动了行业技术创新和成果转化，为小核酸药物产业发展注入了新的动力。期待未来随着小核酸药物市场的不断扩大，将有更多标准陆续出台，指导临床合理用药和保障公众用药安全。